GENE THERAPY AND GENOME EDITING

Programma

GENE THERAPY AND GENOME EDITING

 

1°MODULO: SSD: BIO/13

PERIODO DIDATTICO 2 SEMESTRE

PROF: BRANCOLINI CLAUDIO

ORE: 14

 

2°MODULO: SSD: BIO/13

PERIODO DIDATTICO 2 SEMESTRE

PROF: EROS DI GIORGIO

ORE: 14

 

PROGRAMMA 

  Scopo  del  corso  è  di  introdurre  gli  studenti  alle  conoscenze  di  base  della  terapia  genica  e  discutere  criticamente  alcuni  esempi  clinici.  Il  corso  si  prefigge  anche  di  rendere  gli  studenti  famigliari  con  gli  aspetti  più  innovativi  di  modulazione  del  genoma  attraverso  l’utilizzo  della  tecnologia  CRISPR.  

Argomenti  

• Gene  Therapy:  stato  dell’arte,  promesse  e  fallimenti.  Basi  molecolari  della  terapia  genica.  I  concetti  di  base  e  le  cellule  bersaglio.  Una  prospettiva  storica.  

• I  diversi  vettori  virali  nella  terapia  genica:  Adenovirus:  vantaggi  e  svantaggi.  Parvovirus:  vantaggi  e  svantaggi.  Adenovirus  associati:  vantaggi  e  svantaggi.  

• I  vettori  retrovirali  e  lentivirali  derivati.  Il  ciclo  vitale  dei  retrovirus.  Immunogenicità  dei  

vettori  lentivirali.  Sicurezza  e  vettori  lentivirali.  

• Successi  e  rischi  della  terapia  genica   alcuni  esempi  clinici  nel  trattamento  delle:  Distrofie  muscolari  (esempio  della  DMD),   severe  combined  immunodeficiency,  X-­?

linked  severe  combined  Immunodeficiency.  

• L’  editing  del  genoma  mediante  le  nucleasi  Zinc-­?Finger  

• Strategie  di  editing  del  genoma:  

  -­?  ricombinazione  Cre/Lox  

  -­?  moderni  strumenti  di  genome  editing:  ZNFs,  TALENs,  CRISPR/Cas9  con  particolare  

focus  su  quest’ultimo  (cenni  storici,  immunità  acquisita  batterica,  ingegnerizzazione)  

• KO/KI  genico  e  creazione  di  chimere  

• Applicazione  della  tecnologia  CRISPR/Cas9  alla  generazione  di  animali  transgenici  e  

possibili  applicazioni  terapeutiche  

• Esercitazione:  sviluppo  di  una  strategia  di  clonaggio  di  guide  CRISPR  per  ottenere  il  KO  di  un  dato  gene 

 


Elenco corsi 2015/2016