GENE THERAPY AND GENOME EDITING
Programma
GENE THERAPY AND GENOME EDITING
1°MODULO: SSD: BIO/13
PERIODO DIDATTICO 2 SEMESTRE
PROF: BRANCOLINI CLAUDIO
ORE: 14
2°MODULO: SSD: BIO/13
PERIODO DIDATTICO 2 SEMESTRE
PROF: EROS DI GIORGIO
ORE: 14
PROGRAMMA
Scopo del corso è di introdurre gli studenti alle conoscenze di base della terapia genica e discutere criticamente alcuni esempi clinici. Il corso si prefigge anche di rendere gli studenti famigliari con gli aspetti più innovativi di modulazione del genoma attraverso l’utilizzo della tecnologia CRISPR.
Argomenti
• Gene Therapy: stato dell’arte, promesse e fallimenti. Basi molecolari della terapia genica. I concetti di base e le cellule bersaglio. Una prospettiva storica.
• I diversi vettori virali nella terapia genica: Adenovirus: vantaggi e svantaggi. Parvovirus: vantaggi e svantaggi. Adenovirus associati: vantaggi e svantaggi.
• I vettori retrovirali e lentivirali derivati. Il ciclo vitale dei retrovirus. Immunogenicità dei
vettori lentivirali. Sicurezza e vettori lentivirali.
• Successi e rischi della terapia genica alcuni esempi clinici nel trattamento delle: Distrofie muscolari (esempio della DMD), severe combined immunodeficiency, X-?
linked severe combined Immunodeficiency.
• L’ editing del genoma mediante le nucleasi Zinc-?Finger
• Strategie di editing del genoma:
-? ricombinazione Cre/Lox
-? moderni strumenti di genome editing: ZNFs, TALENs, CRISPR/Cas9 con particolare
focus su quest’ultimo (cenni storici, immunità acquisita batterica, ingegnerizzazione)
• KO/KI genico e creazione di chimere
• Applicazione della tecnologia CRISPR/Cas9 alla generazione di animali transgenici e
possibili applicazioni terapeutiche
• Esercitazione: sviluppo di una strategia di clonaggio di guide CRISPR per ottenere il KO di un dato gene
